Rinnovo Patente? Facile ed Economico
Pfizer, via libera dell’UE a HYMPAVZI per adolescenti e adulti con emofilia A o B con inibitori
La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di HYMPAVZI (marstacimab), il trattamento sviluppato da Pfizer per pazienti adolescenti e adulti affetti da emofilia A o B con inibitori. La decisione rappresenta un importante passo avanti nel trattamento di una delle forme più complesse della malattia, offrendo ai pazienti un’opzione terapeutica sottocutanea a somministrazione settimanale. L’approvazione riguarda pazienti di età pari o superiore ai 12 anni, con peso corporeo di almeno 35 kg, affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII oppure da emofilia B con inibitori del fattore IX. HYMPAVZI diventa così l’unico trattamento sottocutaneo settimanale approvato nell’Unione Europea per persone con emofilia A e B, sia con sia senza inibitori.
La decisione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio clinico di Fase 3 BASIS, che ha evidenziato una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante dei sanguinamenti rispetto alla terapia on-demand. Durante il periodo di trattamento attivo, HYMPAVZI ha registrato una riduzione del tasso annualizzato di sanguinamento del 93% rispetto alle terapie al bisogno, dimostrando benefici anche sugli episodi spontanei, articolari e delle articolazioni bersaglio.
I dati raccolti nello studio di estensione a lungo termine hanno inoltre mostrato il mantenimento di bassi livelli di sanguinamento fino a 53 mesi complessivi di trattamento, confermando la continuità dell’efficacia terapeutica nel tempo. Gli inibitori rappresentano una delle principali criticità nel trattamento dell’emofilia perché neutralizzano l’efficacia delle tradizionali terapie sostitutive a base di fattori della coagulazione, rendendo più difficile il controllo dei sanguinamenti. A livello globale, circa il 20% delle persone con emofilia A e il 3% di quelle con emofilia B sviluppano inibitori che compromettono l’efficacia delle cure standard.
“Gli inibitori rappresentano una sfida importante per le persone con emofilia, poiché neutralizzano le terapie sostitutive a base di fattori limitando così le opzioni di trattamento ed esponendo i pazienti al rischio di episodi di sanguinamento incontrollati”, ha dichiarato Laurent Frenzel, responsabile del Centro di Trattamento e Ricerca sull’Emofilia presso l’Ospedale Necker-Enfants malades di Parigi. Secondo Frenzel, l’approvazione di HYMPAVZI introduce nell’Unione Europea un’opzione terapeutica settimanale che ha dimostrato di ridurre gli episodi emorragici mantenendo i benefici nel lungo periodo.
Soddisfazione anche da parte di Pfizer. “Per le persone affette da emofilia con inibitori, i sanguinamenti ricorrenti possono determinare danni alle articolazioni e comportare notevoli limitazioni nella vita quotidiana”, ha spiegato Alexandre de Germay, Chief International Commercial Officer ed Executive Vice President di Pfizer. “Questa approvazione introduce nell’UE un trattamento settimanale che risponde a un bisogno concreto dei pazienti con opzioni terapeutiche ancora limitate”.
HYMPAVZI è stato sviluppato dai ricercatori Pfizer con un meccanismo d’azione innovativo che agisce sull’inibitore della via del fattore tissutale (TFPI), uno dei meccanismi naturali che regolano la coagulazione del sangue. A differenza delle tradizionali terapie sostitutive, il farmaco punta a ristabilire l’equilibrio tra sanguinamento e formazione del coagulo senza sostituire direttamente i fattori della coagulazione mancanti.
Il farmaco è già approvato in oltre 40 Paesi per pazienti con emofilia A o B senza inibitori ed è stato il primo trattamento anti-TFPI autorizzato sia negli Stati Uniti sia nell’Unione Europea. Pfizer sta inoltre proseguendo gli studi clinici pediatrici attraverso il programma BASIS KIDS e continua a monitorare sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti trattati con HYMPAVZI.
Rinnovo Patente? Facile ed Economico
Questo articolo è stato pubblicato in origine su questo sito internet